Επαναστόχευση υπαρχόντων θεραπειών για την αντιμετώπιση της μυϊκής δυστροφίας Duchenne

  • MScBSc
  • Βασικές γνώσεις βιολογίας και ηλεκτρονικών υπολογιστών.
  • Yπολογιστικά εργαλεία εξόρυξης πληροφορίας, ή/και φυσιολογίας/παθολογίας του ανθρώπου, ή/και φαρμακολογίας.
  • Anastasia Krithara George Paliouras
  • akrithara [at] iit.demokritos.gr
  • The AI Lab

Description:

Η επαναστόχευση θεραπειών είναι μία ευρέως χρησιμοποιούμενη και ιδιαίτερα αποτελεσματική διαδικασία ανακάλυψης νέων στόχων για υπάρχουσες θεραπείες. Υπάρχουν πολλά παραδείγματα φαρμάκων τα οποία είχαν αρχικά σχεδιαστεί για μια ασθένεια και αποδείχθηκαν αποτελεσματικά για κάποια άλλη. Χαρακτηριστικό παράδειγμα είναι η θαλιδομίδη, η οποία σχεδιάστηκε ως ηρεμιστικό, αποσύρθηκε λόγω δυσπλασιών σε βρέφη, και επανεγκρίθηκε για την αντιμετώπιση κάποιων καρκίνων και μίας επιπλοκής της λέπρας. Η μυϊκή δυστροφία Duchenne είναι μία ανίατη ασθένεια, η οποία οφείλεται σε μετάλλαξη του γονιδίου της δυστροφίνης. Η μετάλλαξη οδηγεί στην έλλειψη δυστροφίνης και τη σταδιακή καταστροφή των μυών. Μία προσέγγιση στην αντιμετώπιση της νόσου είναι η επαναστόχευση φαρμάκων που είχαν σχεδιαστεί για άλλες ασθένειες. Μεταξύ των πλεονεκτημάτων αυτής της προσέγγισης είναι το ότι τα φάρμακα αυτά έχουν μελετηθεί εκτενώς, σε εργαστηριακό και κλινικό επίπεδο (κλινικές μελέτες), γεγονός που επιταχύνει την έγκρισή τους για τη νέα ένδειξη και τη διάθεσή τους στους ασθενείς. Στα πλαίσια της προτεινόμενης εργασίας θα αναζητηθούν και θα αξιολογηθούν υπάρχουσες θεραπείες ως προς την πιθανή αποτελεσματικότητά τους για τη μυϊκή δυστροφία Duchenne. Για το σκοπό αυτό θα απαιτηθεί α) εκτενής βιβλιογραφική αναζήτηση των μοριακών μηχανισμών που εμπλέκονται στην παθογένεση της νόσου και τον εντοπισμό υποσχόμενων θεραπευτικών στόχων, β) χρήση υπολογιστικών εργαλείων αναζήτησης και ανάλυσης της βιβλιογραφίας και σχετικού υλικού από βάσεις δεδομένων. Τα εργαλεία αυτά θα χρησιμοποιηθούν για τη συλλογή και την οργάνωση της πληροφορίας και την τελική αξιολόγηση των επανεστοχευόμενων θεραπειών.
Skip to content